1  Introduction

2  La validité interne

2.1  Réalité statistique du résultat

2.2  Valeur méthodologique du résultat

2.3  Absence de biais

2.3.1  Biais de confusion

2.3.2  Biais de sélection

2.3.3  Biais liés à l’absence ou un défaut de double insu

2.3.4  Biais de suivi

2.3.5  Biais d’évaluation

2.3.6  Essai en ouvert

2.3.7  Biais d’attrition

2.3.8  Biais liés à l’absence d’analyse en intention de traiter

2.3.9  Biais des essais de non-infériorité

3  Cohérence externe

3.1  Cohérence externe d’un résultat positif

3.2  Cohérence externe d’un résultat négatif

3.3  Explications des discordances

4  Pertinence clinique

4.1  Objectif de l'essai

4.2  Traitement de comparaison adapté

4.3  Pertinence clinique critère de jugement

4.4  Traitements concomitants

4.5  Praticabilité du traitement évalué

4.6  Représentativité des patients inclus dans l’essai

4.6.1  Extrapolation des résultats

4.6.2  Patients représentatifs des patients vus en pratique

4.6.3  Détermination de la population cible

4.6.4  Conséquences du regroupement de patients trop hétérogènes

4.7  Taille et précision de l’effet

4.7.1  Intervalle de confiance

4.7.2  Interprétation

4.8  Évaluation de la balance bénéfice-risque

4.8.1  Effets indésirables de gravité supérieure à la maladie

4.8.2  Effets indésirables de même nature que la maladie

4.8.3  Synthèse

5  Cas particulier de l’essai négatif

5.1  Essai de supériorité

5.1.1  Manque de puissance statistique

5.1.2  Essai trop conservateur

5.1.3  Manque réel d’efficacité du traitement

5.2  Essai de non-infériorité négatif